fonte:visionari.org

Micro-organi costruiti in laboratorio possono essere utilizzati come modelli di studio delle malattie e della miglior terapia da somministrare all’individuo. Ecco il nuovo metodo olandese.

Gli organoidi possono essere usati come modelli di studio per comprendere come i patogeni interagiscano con i tessuti umani. Qui sopra si può vedere un mini-polmone coltivato nel laboratorio del Dr. Hans Clevers: le cellule in verde sono infettate dal virus respiratorio sinciziale.

Un malato di fibrosi cistica ha la vita molto dura in Olanda. Non solo per la malattia debilitante, ma anche perchè le assicurazioni sanitarie faticano a sostenere i costi dell’unico medicinale che sembra funzionare: l’ivacaftor.
Perché l’assicurazione sostenga i costi di questo costosissimo medicinale, bisogna documentare ogni miglioramento per ogni singolo paziente.

Hans Clevers, direttore dell’Istituto di Hubrecht, ha sviluppato un metodo per garantire la copertura sanitaria dei malati di fibrosi: testare il farmaco su un organoide — ossia una replica in miniatura di un organo, con le stesse funzioni e gli stessi tipi di cellula.

Anni fa, Clevers, studiando le cellule dell’intestino, è riuscito a identificare un tipo di “cellula madre” che dà alla luce tutte le restanti cellule che formano l’organo. Il team di Clevers ha nutrito opportunamente la cellula madre per controllarne la crescita: si è ottenuto un intestino perfettamente funzionante delle dimensioni della punta di una matita.

Questo è stato solo l’inizio della rivoluzione, dato che gli scienziati hanno poi coltivato altri mini-organi, come lo stomaco, il pancreas, il cervello e il fegato.

Un bambino di nome Fabian, affetto da fibrosi cistica, è riuscito ad ottenere il rimborso delle spese mediche proprio grazie a questo metodo: da alcune cellule del suo colon, i medici sono riusciti a ricostruire una mini-copia funzionante che ha risposto positivamente all’ivacaftor. Documentando i progressi del mini-organo, Fabian è riuscito a convincere l’assicurazione sanitaria che anche il proprio colon risponde alle cure.

Gli organoidi possono essere utilizzati per testare quei farmaci che contrastano gravi malattie, senza effettivamente mai entrare in contatto con il paziente. Come gli studi di Clevers hanno dimostrato, gli organoidi possono anche essere utilizzati per lo scopo contrario, ovvero prevedere l’effetto dei medicinali sul paziente.

La tecnica di coltivazione degli organoidi assicura un risultato nel giro di 3 settimane, è riproducibile e le cellule rimangono stabili nelle loro culture, potendo addirittura essere immagazzinate per anni, congelandole.

Ulteriore applicazione: i mini-organi sono stati utilizzati per la ricerca contro il cancro. Sono stati creati diversi organoidi, partendo da cellule cancerogene, in modo da capire come nasce un tumore e come evolve nei suoi diversi stadi.

La terapia viene del tutto rivoluzionata, aprendo le porte ad una medicina personalizzata.

L’Ivacaftor è in grado di migliorare la vita dei malati di fibrosi, ma non tutti i pazienti rispondono allo stesso modo alla cura; inoltre, il farmaco è stato testato solamente sulle mutazioni più comuni, riscontrate solamente nella metà dei malati. Vertex, l’azienda che produce il farmaco, si è dimostrata molto riluttante a spendere milioni di dollari per delle prove di laboratorio sulle mutazioni più rare, perché il ritorno di un simile investimento sarebbe stato esiguo. Dato l’esorbitante prezzo del medicinale — tra i 100.000 e i 200.000 Euro — le assicurazioni hanno sempre richiesto moltissima documentazione per approvare le cure a chi soffriva di mutazioni molto rare. Per alcuni pazienti, la cui cura è stata comprovata dai mini-organi, Vertex ha addirittura pagato ogni spesa tramite un programma di uso compassionevole.

I mini-organi sono quindi come i gemelli dei nostri organi interni. Testando farmaci e cure su una coltura di cellule, riusciremo a garantire la massima efficacia di ogni medicinale.


Rielaborato. Articolo origniale: Science


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