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Cure e malattie rare| si apre uno spiraglio grazie alle cellule staminali

Consumerismo No-profit, ha deciso di specializzarsi sul tema delle cellule staminali e sul ruolo che avranno nel futuro dei consumatori. Per questo abbiamo intenzione di dedicare dei periodici approfondimenti al tema delle cellule staminali, della loro conservazione e del loro ruolo nella cura delle malattie rare.

a cura di ConsumerismoNo profit

Ricercatori dell’Ospedale pediatrico UPMC di Pittsburgh hanno scoperto che infondendo le cellule staminali del sangue del cordone ombelicale potevano trattare in maniera sicura ed efficace 44 bambini nati con differenti malattie genetiche non cancerose, come talassemia, sindrome di Hunter, malattia di Krabbe, leucodistrofia metacromatica e carenze immunitarie.

L’idea era di creare un trattamento universale piuttosto che perseguire terapie individuali per tutte queste malattie rare. Bisognava, tuttavia, pensare di farlo con il minimo rischio per i pazienti. I risultati sono stati pubblicati nella rivista scientifica internazionale Blood Advances.

Paul Szabolcs, autore senior di questo studio e direttore del dipartimento di trapianto di midollo osseo e delle terapie cellulari presso UPMC Children’s Hospital in un’intervista afferma: “È stata posta molta enfasi su nuove tecnologie interessanti che potrebbero affrontare queste malattie, ma, anche se si dimostrassero efficaci, non sarebbero disponibili per la maggior parte dei centri”. I costi di alcune terapie che utilizzano nuove tecnologie sono elevati “Il regime che abbiamo sviluppato, invece, è più robusto, facilmente applicabile e rimarrà significativamente meno costoso.”

Per questo studio, i 44 bambini partecipanti hanno ricevuto iniezioni endovenose di cellule staminali del sangue del cordone ombelicale, che è stato prelevato da campioni di cellule staminali del sangue del cordone ombelicale e dalla placenta di bambini sani subito dopo la nascita e congelato fino al momento del bisogno.

Per fare spazio nel midollo osseo dei piccoli riceventi, affinché le cellule staminali del donatore attecchissero e impedissero loro di essere rifiutate, i partecipanti allo studio hanno ricevuto una bassa dose di chemioterapia e farmaci immunosoppressori in un’attenta sequenza. Una volta che le cellule si sono integrate nei corpi dei pazienti, questi farmaci sono stati ridotti gradualmente. Per rimettere in moto il sistema immunitario, i ricercatori hanno riservato una piccola frazione del sangue del cordone ombelicale e l’hanno data ai partecipanti poche settimane dopo l’infusione iniziale.

È importante notare che questa procedura non richiede che il donatore e il ricevente abbiano profili immunitari totalmente corrispondenti. Affinchè questo sia possibile è necessario utilizzare il sangue derivante dal cordone ombelicale. Nessun’altra fonte di cellule staminali del sangue, cioè né il midollo osseo, né il sangue periferico, permetterebbe questo.

“Questo è enorme per le minoranze etniche”, ha detto Szabolcs. “La probabilità di una corrispondenza perfetta è molto bassa, ma con un trapianto di sangue cordonale, abbiamo la possibilità di superare questa discrepanza nel corso di un paio di mesi e poi ridurre gradualmente gli immunosoppressori.”

Nel complesso, le complicanze post-infusione sono state relativamente lievi. Nessuno dei partecipanti ha sperimentato una grave malattia cronica del trapianto contro l’ospite e il tasso di mortalità per infezione virale dovuta alla soppressione immunitaria era del 5%, che è molto inferiore rispetto agli studi precedenti.

Per i 30 bambini nello studio con disturbi metabolici – in cui una funzione enzimatica impropria causa l’accumulo di tossine dannose nel corpo – tutti tranne uno hanno mostrato sintomi progressivi di ritardo dello sviluppo neurologico prima dell’inizio dello studio. Entro un anno dalla ricezione del sangue del cordone ombelicale, tutti avevano livelli enzimatici normali e tutti hanno mostrato un arresto del declino neurologico. Alcuni hanno persino iniziato ad acquisire nuove abilità.

I disturbi metabolici più comuni in questo studio erano le leucodistrofie, che in genere sono fatali entro pochi anni dall’insorgenza dei sintomi. Anche con il trattamento del sangue del cordone ombelicale, un’ampia analisi retrospettiva ha riportato un tasso di sopravvivenza a tre anni di circa il 60%. Con il protocollo utilizzato in questo studio, oltre il 90% dei pazienti con leucodistrofia sintomatica era ancora in vita tre anni dopo il trattamento con sangue del cordone ombelicale.

Nessuno studio precedente che utilizzava cellule staminali per il trattamento di malattie metaboliche, immunitarie o del sangue ha mostrato livelli così elevati di sicurezza, efficacia o ampia applicabilità.

“C’è stata una stagnazione dei risultati in questo campo, cambiando solo un agente chemioterapico per un altro, non una vera evoluzione”, ha detto Szabolcs. “Abbiamo progettato un approccio ormai dimostrato di essere efficace per almeno 20 malattie. E crediamo che potrebbe essere efficace per molti, molti di più “.

Da quando questo documento è stato presentato, i ricercatori hanno già avuto successo con l’utilizzo di questa tecnica per trattare altre malattie, anche negli adulti.

Questo studio registrato in www.clinicaltrial.gov con il numero di #NCT01962415 ci spiega perfettamente perché le cellule staminali del sangue del cordone ombelicale sono una realtà terapeutica e che porre l’attenzione e l’informazione sul non disperdere questa fonte biologica sarebbe per noi una risorsa importante.

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